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Ricercatori dell’Università di Tel Aviv scoprono un meccanismo chiave nella SLA e sviluppano una terapia genica con RNA che potrebbe arrestare la degenerazione e favorire la rigenerazione neuronale
TEL AVIV (ISRAELE) – Scienziati israeliani guidati dalla Tel Aviv University hanno annunciato una scoperta potenzialmente rivoluzionaria nella ricerca sulla SLA (sclerosi laterale amiotrofica): un trattamento genico che, nei modelli sperimentali, non solo arresta la distruzione dei motoneuroni, ma ne favorisce la rigenerazione.
Le cellule muscolari sane producono una piccola molecola chiamata microRNA-126 (miR‑126‑5p), che viene trasportata ai terminali nervosi. Qui limita l’accumulo della proteina tossica TDP‑43, la cui aggregazione nelle cellule motorie dei pazienti con SLA danneggia i mitocondri e compromette la funzionalità dei neuroni. Nei modelli sperimentali, ripristinare i livelli di miR‑126 ha ridotto gli aggregati di TDP-43, recuperato l’attività neuronale e ricostruito le giunzioni neuromuscolari.
Il progetto è stato condotto in collaborazione con il Sheba Medical Center, l’Istituto Weizmann, l’Università Ben-Gurion e centri internazionali. La terapia utilizza vettori virali sicuri per veicolare il microRNA-126 alle cellule muscolari, un approccio già testato in altri studi clinici.
Secondo i ricercatori, il trattamento a base di miR-126 potrebbe rappresentare una vera rivoluzione nella cura della SLA, andando oltre le terapie attuali che si limitano a rallentare il decorso della malattia. La possibilità di rigenerare le connessioni neuronali compromesse offre nuove prospettive per pazienti e famiglie.
Pur promettente, la strada verso l’applicazione clinica è ancora lunga: saranno necessari studi ulteriori per verificarne la sicurezza, l’efficacia nell’uomo e le modalità ottimali di somministrazione.
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